Dramat trzech pacjentek – utrata wzroku po błędach terapii komórkami macierzystymi

19 marca 2017
Stefan Karczmarewicz

Ta głośna już w środowisku medycznym sprawa dosadnie obrazuje trzy kwestie: desperację pacjentów, rzetelność lekarską (lub jej brak), ale również jakościową tabloidyzację czołowych mediów.

Żeby łatwiej się opowiadało, zacznijmy od tego, co mogliście Państwo przeczytać 16 marca w „Gazecie Wyborczej” (autor: Wojciech Moskal):

Tytuł tekstu był następujący: „Komórkami macierzystymi oślepili pacjentki ze zwyrodnieniem plamki”.

Pierwszy akapit:

Do dramatu doszło na Florydzie w 2015 r. U trzech kobiet ze zwyrodnieniem plamki oczu w ciągu tygodnia po „leczeniu” pojawiły się komplikacje – pogorszenie wzroku, odklejenie siatkówki i krwotoki. Dziś wszystkie są niewidome.

Resztę możecie doczytać Państwo sami.

A teraz odpowiedzmy sobie, jak było naprawdę.

Punktem wyjścia do rozważań jest choroba, na którą cierpią wspomniane trzy pacjentki. Związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej oka, zwane w skrócie AMD, jest chorobą stopniowo upośledzającą zdolność widzenia. W tzw. postaci suchej stopniowo traci się ostrość w centralnej części pola widzenia. Zaawansowana postać AMD (tzw. mokra) prowadzi do całkowitej ślepoty. Tych z Państwa, którzy chcieliby poznać więcej szczegółów, pozwolę sobie odesłać do rzetelnie prowadzonej strony stowarzyszenia AMD Retina Polska.

W pełni skutecznego leczenia AMD nie ma. W zaawansowanej postaci mokrej stosuje się podawanie do ciała szklistego (czyli do wnętrza gałki ocznej) leków hamujących wytwarzanie patologicznych naczyń krwionośnych, będących czynnikiem bezpośrednio prowadzącym do ślepoty. Leczenia postaci suchej, które byłoby skuteczne u większości chorych, nie ma.

Poszukiwania efektywnej terapii trwają. Wobec dużej liczby chorych z AMD (co może przełożyć się na ekonomiczny sukces skutecznej metody) intensywność prac jest duża. Jednym z uznanych kierunków są próby podawania komórek macierzystych do wnętrza gałki ocznej – do ciała szklistego lub pod siatkówkę. W listopadzie 2016 r. zarejestrowanych było 13 badań klinicznych będących w toku, dotyczących terapii degeneracyjnych chorób oczu przy pomocy komórek macierzystych. Wśród nich było badanie, prowadzone w USA, którego uczestniczkami (a raczej ofiarami) były wspomniane trzy pacjentki.

Wszystkie trzy chorowały na AMD, ze znacznym upośledzeniem jakości widzenia. Badanie polegało na podaniu własnych komórek macierzystych pacjentki, uzyskanych z jej tkanki tłuszczowej na brzuchu, do obydwu oczu. Zabieg kosztował każdą z nich 5000 dol.

Zatrzymajmy się na chwilę w tym punkcie.

Każda terapia stosowana u ludzi musi posiadać rejestrację (czyli zostać zatwierdzona przez odpowiednie dla danego kraju instytucje) albo może zostać zastosowana bez rejestracji, w ramach badania klinicznego. Każde badanie kliniczne musi zostać zatwierdzone przez komisję bioetyczną. Sprawdza ona metodykę badania, a przede wszystkim – czy zagrożenie efektami niepożądanymi (lub powikłaniami) jest dla uczestniczących w nim chorych znacznie niższe niż potencjalne korzyści zdrowotne. Jeżeli nie – badanie nie otrzymuje akceptacji i nie może być przeprowadzone.

Nie znalazłem tego w dostępnym mi piśmiennictwie, ale wiele wskazuje, że badanie, o którym mowa, nie przeszło odpowiednich procedur zatwierdzających. Dlaczego tak przypuszczam? Bo wydaje się niemożliwe, by jakakolwiek komisja etyczna zaakceptowała jednoczesne – albo prawie jednoczesne – podanie eksperymentalnego środka do obydwu oczu. Dobrą praktyką okulistyczną jest przeprowadzenie planowego zabiegu na jednym oku, a po uzyskaniu pomyślnych rezultatów – ewentualnie na drugim (oczywiście jeżeli jest to potrzebne).

Co więcej – nie do pomyślenia jest, by pacjenci uczestniczący w eksperymentalnym badaniu klinicznym musieli za procedurę będącą częścią badania płacić.

Pomijam już, że komórki macierzyste uzyskane zostały z tkanki tłuszczowej brzucha pacjentek, co bardzo odbiega od stosowanych metod. Można by pomyśleć, że to pionierska odwaga badaczy, jednak odpłatny udział pacjentek w badaniu każe przypuszczać, że chodziło raczej o zwykłą pazerność i zwykłe cwaniactwo.

Grunt do manipulacji był podatny, bo człowiek, który stopniowo i (wiele na to wskazuje) nieuchronnie traci wzrok, jest zdesperowany. By odwrócić postęp choroby, skłonny jest do podjęcia ryzyka, jeżeli tylko wykonawca będzie odpowiednio sprawny marketingowo. W tym przypadku – najwyraźniej był. W dodatku znając ceny usług medycznych w USA, 5000 dol. za pionierski zabieg wydawać się musiało znakomitą okazją.

Rezultaty były dramatyczne. Jedna kobieta straciła wzrok całkowicie, u dwóch nastąpiło znaczne jego pogorszenie.

Sprawa jest na tyle poważna, że doniesienie na ten temat opublikował „The New England Journal of Medicine” – jedno z dwóch najważniejszych (obok „The Lancet”) fachowych pism medycznych na świecie. Rzecz stała się przedmiotem dochodzenia kryminalnego. Badanie znikło z rejestru na stronie ClinicalTrials.gov.

Jaka nauka płynie z tej historii dla Szanownych Czytelników? Wieloraka.

Po pierwsze – terapia niezarejestrowana, ale dostępna w ramach badania klinicznego, nie musi szkodzić. Wprost przeciwnie – może bardzo pomóc. Jednak przed podpisaniem zgody na udział w badaniu należy koniecznie zapoznać się dokładnie z jej treścią. A zwłaszcza – należy upewnić się, że badanie uzyskało zgodę komisji bioetycznej. Dotyczy to również terapii chorób oczu przy użyciu komórek macierzystych, która naprawdę wydaje się obiecująca, jakkolwiek jednoznacznych dowodów jej skuteczności nie ma. Same iniekcje do szklistki oka uważane są za bezpieczne, jakkolwiek – jak każdy zabieg – obarczone ryzykiem powikłań.

Po drugie – jeżeli ktoś proponuje udział w eksperymentalnej terapii, za którą pacjent będzie musiał zapłacić, należy zachować najdalej idący sceptycyzm. Niezależnie od tego, w jak desperackiej sytuacji będzie znajdował się chory. Prawdopodobieństwo sukcesu jest minimalne w porównaniu z przewidywanym prawdopodobieństwem, że mamy do czynienia z bezwzględnym oszustwem.

Jest jeszcze „po trzecie”: miło by było, gdyby pracujący w pośpiechu dziennikarze prasy codziennej i mediów elektronicznych, piszący o medycynie, zechcieli poświęcić trzy minuty na poznanie podstawowej istoty problemu, zanim o nim napiszą. Wszakże ich rolą powinno być, by jak najszerszy krąg odbiorców ich pracy lepiej zrozumiał otaczający nas świat.